Stanley Qi ผู้ช่วยศาสตรจารย์ด้านวิศวกรรมพันธุกรรมมหาวิทยาลัยสแตนฟอร์ดและทีมงาน นำเสนองานวิจัย CasMINI ระบบการตัดต่อพันธุกรรมที่ใช้โปรตีนสั้นกว่า CRISPR ลงครึ่งหนึ่ง เปิดทางให้ใช้เทคนิคนี้สร้างกระบวนการพันธุกรรมบำบัด (gene therapy) แบบใหม่ๆ

CRISPR เดิมนั้นใช้ยีน Cas9 หรือ Cas12 เป็นตัวตัดต่อพันธุกรรม โดยทั้งสองแบบมีความยาวโปรตีนประมาณ 1000-1500 กรดอมิโน แต่ CasMINI นั้นมีความยาว 529 กรดอมิโน

กระบวนการสร้าง CasMINI ตั้งต้นจากยีน Cas12f ที่พบในสัตว์เซลล์เดียว โดยมันมีความยาวเพียง 400-700 กรดอมิโนเท่านั้น แต่ไม่สามารถตัดต่อพันธุกรรมมนุษย์ได้ ทีมวิจัยปรับแต่งโปรตีนประมาณ 40 จุดเพื่อพยายามให้ใช้กับมนุษย์ได้ในที่สุด

พันธุกรรมบำบัดนับเป็นเทคโนโลยีที่เป็นความหวังทางการแพทย์อีกอย่างหนึ่ง หากพัฒนาจนใช้งานได้จริงน่าจะเปิดทางการรักษาโรคใหม่ๆ เช่น HIV, หรือภูมิคุ้มกันบกพร่องได้ในอนาคต เนื่องจากเราสามารถดัดแปลงพันธุกรรมในร่างกายให้ผลิตโปรตีนออกมาได้อย่างต่อเนื่อง อย่างไรก็ตามหลายโรคที่พยายามใช้พันธุกรรมบำบัดรักษากลับไม่สามารถใช้งานได้จริง เนื่องจากการควบคุมการผลิตโปรตีนทำได้ยาก จนในช่วงหลังมีการใช้ mRNA เป็นเทคนิคสั่งร่างกายผลิตโปรตีนแทน ทำให้ควบคุมปริมาณได้ง่ายกว่าเพราะ mRNA สลายไปตามเวลา

ที่มา - Stanford